Ivacaftor and tezacaftor ve Onasemnogene abeparvovec Zolgensma

• Jenerik adı: ivacaftor / tezacaftor
• Dozaj formları: yok
• Diğer ticari markalar: Symdeko, Symdeko 4-Week

İvacaftor ve tezacaftor en az 12 yaşında olan çocuklarda kistik fibrozis tedavisinde kullanılan bir kombinasyon ilaçtır.

İvacaftor ve tezacaftor sadece kistik fibrozis ile ilgili belirli bir gen mutasyonu olan hastalarda kullanılır. İvacaftor ve tezacaftor almadan önce, bu gen mutasyonu olduğundan emin olmak için tıbbi bir test gerekebilir.

İvacaftor ve tezacaftor da bu ilaç rehberi listelenmeyen amaçlar için de kullanılıyor olabilir.

• Jenerik adı: onasemnogene abeparvovec
• Dozaj formları: yok
• Diğer ticari markalar: Zolgensma, Zolgensma

Onasemnogene abeparvovec kaslara sinir sinyalleri etkileyen belirli bir gen mutasyonu olan 2 yaşından küçük çocuklarda spinal müsküler atrofi tedavisinde kullanılır.

onasemnogene abeparvovec tamamen felç ya da nefes almak için solunum cihazına bağlı olan bir çocuk için etkili olmayabilir.

Onasemnogene abeparvovec da bu ilaç rehberi listelenmeyen amaçlar için de kullanılıyor olabilir.